Sapevate che…. prima che un farmaco sia disponibile in farmacia possono passare fino a 15 anni dalla sua scoperta iniziale.
Lo sviluppo di un nuovo medicinale è un processo lungo e complesso. Prima di raggiungere la sperimentazione clinica, i ricercatori conducono una serie di dettagliati test di laboratorio e studi sugli animali per verificare la sicurezza e l’efficacia dei nuovi potenziali farmaci. Solo dopo questi importanti passaggi e a seguito dell’approvazione delle agenzie governative, la ricerca clinica viene avviata.
Placebo e studio a doppio cieco: capire gli studi clinici randomizzati
Ci sono diversi tipi di studi che possono essere condotti. Il più efficace per esaminare che il farmaco funzioni è lo studio clinico controllato randomizzato. Generalmente, questo tipo di studio compara l’effetto del nuovo farmaco con un controllo, che può essere un altro farmaco già in commercio o, più spesso, un placebo.
Il placebo è una sostanza che non contiene nessun principio attivo. È molto importante nella ricerca clinica perché i pazienti che ricevono una qualsiasi sostanza (farmaco o placebo), potrebbero avere effetti positivi solo perché pensano che quella sostanza abbia un effetto. Questo è chiamato effetto placebo, spiega Gaelle, l’infermiera di ricerca responsabile dei progetti in Francia.
Prima che la sperimentazione inizi, i partecipanti vengono randomizzati, cioè vengono divisi casualmente in due gruppi, uno che riceve il trattamento e l’altro che riceve il placebo (come illustrato nella figura sotto). Né i partecipanti né i medici di solito sanno chi riceverà quale trattamento. Per questo, si dice che lo studio è a doppio cieco. Questa procedura assicura la migliora qualità dello studio. Prima che la sperimentazione inizi, i partecipanti vengono sempre informati che potrebbero ricevere il placebo.
Una ricerca clinica, quattro fasi
La ricerca clinica si divide in quattro fasi diverse, che determinano se il farmaco è efficace e sicuro e se può portare benefici significativi rispetto ad altri trattamenti già approvati. Ogni fase ha obiettivi diversi e mira a rispondere a domande specifiche:
Fase 1. È sicuro? Questa fase mira ad osservare come il corpo reagisce al farmaco. In più, identifica possibili effetti collaterali e definisce la dose sicura per l’uso del farmaco. Normalmente è condotta su un numero limitato di volontari sani che assumono il farmaco in dosi diverse. Generalmente, la durata di questa fase è inferiore ad un anno e il 70% dei farmaci passano alla fase 2.
💡 Volete sapere di più? Nel caso in cui il farmaco testato sia sviluppato per gravi patologie, come il cancro, la fase 1 viene condotta direttamente su pazienti affetti.
Fase 2. Funziona? A quale dose? Questa fase rappresenta spesso la prima volta che il nuovo farmaco viene somministrato ai pazienti con la malattia per cui è stato sviluppato. L’obiettivo è valutare l’effetto terapeutico del farmaco, cioè la sua capacità di produrre gli effetti curativi desiderati sull’organismo, e ad identificare la dose appropriata da utilizzare. Generalmente coinvolge da 100 a 300 pazienti volontari e ha una durata di un paio d’anni. Approssimativamente, 33% dei farmaci passano alla fase successiva.
💡 Volete sapere di più? Di solito, la fase 2 si divide in fase 2a, programmata per testare la dose adeguata da utilizzare, e fase 2b, progettata per testare l’efficacia del nuovo farmaco.
Fase 3. È efficace? È migliore? Lo scopo di questa fase è dimostrare e confermare le prove raccolte negli studi precedenti riguardo alla sicurezza, ai benefici e all’efficacia del trattamento. Inoltre, valuta il rapporto rischio-beneficio. La fase 3 fornisce la maggior parte delle informazioni che si leggono nel foglietto illustrativo. Per passare alla fase successiva, il farmaco deve essere migliore di altri farmaci già disponibili per la stessa malattia. Questa fase coinvolge fino a 3000 pazienti, dura 3-4 anni e il 30% dei farmaci raggiunge la fase 4.
💡 Volete sapere di più? Alla Comunità di Ricerca Clinica offriamo la partecipazione a studi clinici di fase 3.
Fase 4. Quando è coinvolta la popolazione reale? Dopo il completamento della terza fase, i risultati degli studi clinici vengono presentati alle agenzie regolatorie per l’approvazione. Se questa viene concessa, il farmaco può essere prescritto dai medici alla popolazione. Questa fase è la fase 4, o sorveglianza post-marketing, ed è effettuata per mantenere sotto controllo gli effetti del nuovo farmaco in uno scenario di vita reale. Inoltre, questa fase permette di scoprire potenziali effetti collaterali a lungo termine o rari. Dura molti anni dopo l’immissione nel mercato e coinvolge migliaia di persone.
💡 Volete sapere di più? Se in questa fase emergono dubbi sulla sicurezza del farmaco, può essere ritirato dal mercato e non più disponibile su prescrizione medica.
Ora sapete come funziona la ricerca clinica! Abbiamo sviluppato una serie di articoli intitolata “Quanto ne sapete sulla ricerca clinica?” che spiega i concetti chiave della ricerca. Volete leggere le altre parti?
Parte 1 – Capire meglio la ricerca clinica
Le altre parti saranno presto disponibili.
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Se volete leggere ancora di più sull’argomento, potete visitare i seguenti siti web:
aifa.gov.it/sperimentazione-clinica-dei-farmaci