Ogni anno Nature Medicine chiede a ricercatori di primo piano di selezionare 11 studi clinici che, secondo loro, potrebbero influenzare la medicina dell’anno successivo.
Per il 2026, le scelte puntano su nuovi modi di prevenire e trattare malattie importanti: dalle infezioni e i tumori fino alle patologie cardiovascolari e autoimmuni.
1. Un nuovo vaccino per la tubercolosi
La tubercolosi causa oltre 1,3 milioni di morti ogni anno, ma il vaccino attuale offre una protezione limitata negli adolescenti e negli adulti, le fasce più colpite e più coinvolte nella trasmissione. Questo studio clinico valuta un nuovo vaccino pensato per impedire che un’infezione latente evolva in malattia attiva.
Studi precedenti hanno mostrato che il vaccino potrebbe ridurre il rischio di circa il 50%, rendendolo uno dei candidati più promettenti degli ultimi decenni.
2. Controllare l’HIV senza una terapia quotidiana
Le terapie attuali contro l’HIV sono molto efficaci, ma richiedono l’assunzione di farmaci ogni giorno per mantenere il virus sotto controllo. Questo studio clinico valuta se anticorpi a lunga durata d’azione possano controllare l’HIV anche dopo la sospensione della terapia quotidiana.
I risultati mostrano che molti partecipanti sono riusciti a rimanere senza trattamento giornaliero per diversi mesi, e in alcuni casi molto più a lungo, senza che il virus tornasse a replicarsi.
3. Trovare nuove risposte per il long COVID
Milioni di persone con long COVID convivono con una stanchezza intensa e con sintomi che peggiorano anche dopo sforzi minimi. Questo studio clinico valuta se farmaci già esistenti possano alleviare questi disturbi riducendo l’infiammazione e migliorando il flusso sanguigno.
In assenza di trattamenti consolidati, eventuali risultati positivi potrebbero offrire indicazioni concrete per la gestione di una condizione che interessa circa 65 milioni di persone a livello globale.
4. Un unico vaccino contro due malattie virali mortali
La febbre di Lassa è una grave malattia virale che colpisce ogni anno migliaia di persone in Africa occidentale e può essere particolarmente pericolosa in gravidanza. Questo studio clinico di fase 1 sta valutando un nuovo vaccino progettato per proteggere, con una sola somministrazione, sia dalla febbre di Lassa sia dalla rabbia.
Lo studio valuta principalmente sicurezza e risposta immunitaria, e i dati iniziali suggeriscono che il vaccino è ben tollerato e capace di attivare una risposta anticorpale efficace.
5. Ridurre il rischio cardiovascolare intervenendo sull’infiammazione
Le malattie cardiovascolari non dipendono solo dal colesterolo: anche l’infiammazione gioca un ruolo chiave in infarti e ictus. Questo trial di fase 3 sta testando se un approccio mirato a ridurre l’infiammazione possa abbassare il rischio di eventi cardiovascolari gravi in pazienti che, pur seguendo le cure standard, rimangono ad alto rischio.
Lo studio si concentra su persone con una precedente malattia cardiovascolare e livelli di infiammazione ancora elevati, per le quali le opzioni terapeutiche sono attualmente limitate.
6. Una nuova terapia per il carcinoma pancreatico avanzato
Il tumore del pancreas è uno dei più aggressivi e le terapie attualmente disponibili offrono spesso benefici limitati a fronte di effetti collaterali importanti. Questo studio clinico di fase 3 sta valutando una nuova terapia mirata per via orale come alternativa alla chemioterapia standard nei pazienti con malattia metastatica.
L’obiettivo del trial è bloccare un meccanismo chiave che favorisce la crescita del tumore pancreatico, presente nella maggior parte dei pazienti, con l’intento di rallentare la progressione della malattia e migliorare la sopravvivenza.
7. Ripristinare l’equilibrio del sistema immunitario nella miastenia gravis
La miastenia gravis è una malattia in cui il sistema immunitario attacca il punto di comunicazione tra nervi e muscoli, causando debolezza intensa e affaticamento. Questo studio clinico sta valutando un nuovo approccio che mira a “rieducare” temporaneamente le cellule immunitarie del paziente, con l’obiettivo di ottenere un beneficio duraturo senza la necessità di una terapia continua.
I risultati preliminari sono incoraggianti: in uno studio precedente, oltre la metà dei partecipanti presentava sintomi minimi o assenti dopo sei mesi, con benefici che in molti casi si sono mantenuti fino a un anno.
8. Correggere una rara malattia immunitaria attraverso l’editing genetico
La malattia granulomatosa cronica è una rara patologia ereditaria in cui alcune cellule del sistema immunitario non riescono a eliminare correttamente batteri e funghi, causando infezioni gravi e ricorrenti e un’infiammazione cronica. Questo studio clinico valuta se l’editing genetico possa correggere il problema alla sua origine.
Il trattamento prevede il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, la correzione del gene difettoso in laboratorio e la successiva reinfusione delle cellule corrette. I primi risultati nei pazienti trattati indicano che la funzione immunitaria può essere ripristinata a livelli sufficienti per prevenire le infezioni e ridurre l’infiammazione.
Per le persone che non possono sottoporsi a un trapianto da donatore, oggi l’unica opzione potenzialmente curativa ma ad alto rischio, questo approccio potrebbe rappresentare un’alternativa più sicura, mirata e duratura.
9. Aiutare il sistema immunitario a combattere il tumore al seno avanzato
Il tumore al seno in fase avanzata, quando si è diffuso ad altre parti del corpo, è ancora oggi raramente curabile e molte persone esauriscono le opzioni terapeutiche dopo diversi trattamenti. Questo trial sta testando una nuova immunoterapia cellulare che insegna al sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali, per verificare se possa prolungare la vita rispetto alla chemioterapia tradizionale, in associazione a un altro farmaco immunostimolante.
Lo studio include pazienti con caratteristiche molto diverse tra loro, compresi quelli con metastasi al cervello, con l’obiettivo di produrre risultati che rispecchino i pazienti reali seguiti ogni giorno nella pratica clinica.
10. Usare le cellule staminali per aiutare il cervello a ripararsi
Ictus, malattia di Parkinson e traumi cranici possono lasciare danni neurologici permanenti, per i quali esistono poche opzioni terapeutiche efficaci. Questo studio clinico esplora se le cellule staminali prelevate dal midollo osseo dello stesso paziente possano favorire la riparazione del cervello e migliorare alcune funzioni neurologiche.
Le cellule vengono somministrate sia per via endovenosa sia attraverso il naso, una modalità che potrebbe facilitarne l’arrivo al cervello. La procedura è relativamente rapida e le prime osservazioni nei pazienti suggeriscono possibili miglioramenti nel movimento, nel linguaggio e nelle attività quotidiane, pur non trattandosi di una cura definitiva.
11. Un nuovo bersaglio per ridurre il rischio di infarti e ictus
Alcune persone ereditano livelli elevati di lipoproteina(a), o Lp(a), una particella simile al colesterolo che aumenta in modo significativo il rischio di infarti e ictus. A differenza del colesterolo “classico”, la Lp(a) risponde poco alle statine e ai cambiamenti dello stile di vita, lasciando questi pazienti con opzioni terapeutiche limitate.
Questo studio clinico sta testando un nuovo farmaco progettato specificamente per ridurre la Lp(a) e verificare se questa riduzione possa tradursi in una reale prevenzione di infarti, ictus e morti per malattie cardiovascolari. Con circa 7.000 partecipanti arruolati in tutto il mondo, si tratta di uno dei trial più ampi mai condotti su questo obiettivo terapeutico.
Fonte
Le informazioni presentate in questo articolo si basano sull’articolo:
May M. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nature Medicine (2025). Disponibile su: https://www.nature.com/articles/s41591-025-04083-x