Un nuovo farmaco sperimentale, Zorevunersen, ha mostrato risultati promettenti nei primi trial clinici su bambini affetti dalla sindrome di Dravet, una forma rara di epilessia genetica resistente ai trattamenti convenzionali. Lo studio, condotto da UCL e dal Great Ormond Street Hospital di Londra, è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine.
La sindrome di Dravet si manifesta con crisi epilettiche difficili da controllare, spesso accompagnate da ritardi nel linguaggio e nello sviluppo. Le terapie attuali mirano a ridurre la frequenza e la gravità delle crisi, ma nella maggior parte dei casi risultano insufficienti.
Il trial ha coinvolto 81 bambini di età compresa tra 2 e 18 anni, che prima dello studio avevano in media 17 crisi al mese. Dopo una dose di 70 mg di Zorevunersen le crisi si sono ridotte in media del 50%, mentre dopo tre dosi la riduzione ha raggiunto circa l’80%. I partecipanti hanno anche mostrato miglioramenti nella qualità della vita, nelle capacità motorie e nella comunicazione. Il farmaco è risultato sicuro e ben tollerato.
È ora previsto un trial di fase 3 per valutare la sicurezza a lungo termine e identificare i pazienti che potrebbero beneficiarne maggiormente. Se i risultati saranno confermati, Zorevunersen potrebbe diventare il primo trattamento in grado di agire sulla causa genetica della malattia, anziché limitarsi a gestirne i sintomi — una svolta potenzialmente significativa anche per altre forme di epilessia genetica.
Fonte: The Guardian