Una nuova terapia sperimentale pensata per trattare alcune forme di perdita della vista legate al danneggiamento del nervo ottico è entrata per la prima volta in sperimentazione sull’uomo. Il trattamento, chiamato ER-100, è attualmente valutato in uno studio clinico di fase 1 per neuropatie ottiche come il glaucoma ad angolo aperto e la neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica.
Le neuropatie ottiche sono un gruppo di malattie che danneggiano le cellule nervose della retina responsabili di trasmettere le immagini dall’occhio al cervello. Quando queste cellule vengono danneggiate, la vista può ridursi progressivamente e, in molti casi, il danno è considerato permanente perché queste cellule non si rigenerano spontaneamente.
ER-100 utilizza un approccio innovativo chiamato ripristino epigenetico. L’idea alla base è che, con l’età o a causa della malattia, alcune cellule possano perdere parte delle “istruzioni” che permettono loro di funzionare correttamente. Il trattamento punta quindi a riattivare alcuni programmi cellulari per aiutare le cellule danneggiate a recuperare una funzione più giovane e sana.
La terapia viene somministrata direttamente nell’occhio attraverso un vettore virale modificato, cioè un virus reso innocuo e usato come mezzo per trasportare il trattamento nelle cellule bersaglio. Una volta all’interno delle cellule ganglionari della retina, ER-100 è progettato per attivare in modo controllato alcuni fattori capaci di modificare l’espressione dei geni e ripristinare funzioni cellulari compromesse.
Si tratta di un primo passo, ma potenzialmente molto significativo. Le terapie oggi disponibili per malattie come il glaucoma si concentrano soprattutto sul controllo dei fattori di rischio, come la pressione intraoculare, ma non riparano direttamente il danno già avvenuto alle cellule nervose. Se i prossimi studi confermeranno sicurezza e benefici, ER-100 potrebbe aprire una nuova strada nella ricerca sulle malattie della vista legate all’età.
Fonte: Clinicaltrials.gov