Per la prima volta, la malattia di Huntington è stata trattata con successo grazie a una nuova terapia genica. Nei 29 pazienti coinvolti nello studio, la progressione della malattia è risultata rallentata del 75% tre anni dopo l’intervento.
La terapia consiste nell’infondere nel cervello un virus modificato che rilascia una sequenza di DNA capace di ridurre i livelli della proteina huntingtin mutata, responsabile della morte dei neuroni. L’intervento richiede 12-18 ore di neurochirurgia guidata da risonanza magnetica.
I risultati mostrano che i pazienti hanno mantenuto più a lungo funzioni cognitive e motorie, con un impatto significativo sulla qualità di vita. Alcuni hanno potuto tornare al lavoro o evitare l’uso della sedia a rotelle. Gli effetti collaterali osservati sono stati gestibili e legati a infiammazioni temporanee.
Secondo i ricercatori, una singola somministrazione potrebbe garantire benefici per tutta la vita, aprendo la strada anche a studi di prevenzione nei portatori sani del gene mutato.
Fonte: BBC News