Qui troverete una selezione delle ultime notizie sulla ricerca clinica e sui progressi medici. Non perdetevele!
AL VIA UNA PROMETTENTE SPERIMENTAZIONE CLINICA CONTRO LA LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA
Normalmente, le cellule del sangue originano nel midollo osseo da cellule staminali, chiamati blasti, che maturano differenziandosi in globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. A causa di alcune mutazioni genetiche, i blasti possono perdere la loro capacità di differenziarsi accumulandosi nel sangue e nel midollo osseo sotto forma di globuli bianchi. Questa condizione porta allo sviluppo di una patologia molto grave, chiamata Leucemia Mieloide Acuta (LMA), che colpisce ogni anno 2000 persone in Italia, tra cui 70 bambini.
Alla fine del 2023, all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, partirà la prima sperimentazione clinica europea della terapia genica con cellule CAR-NK. Le CAR-NK sono cellule del sistema immunitario prelevate da un donatore sano, che vengono potenziate in laboratorio per riconoscere e distruggere le cellule malate nel paziente. Il vantaggio di utilizzare queste cellule è che possono essere trapiantate senza compatibilità con il donatore perché non aggrediscono i tessuti del ricevente e inoltre il prelievo da un singolo donatore è sufficiente per curare molti pazienti (almeno un centinaio). Gli studi preliminari sembrano confermare che l’efficacia anti-tumorale delle CAR-NK sia elevata e che la loro tossicità sia minore rispetto alla terapia ad oggi utilizzata. La sperimentazione mira anche a comprendere meglio i meccanismi esatti che portano allo sviluppo della malattia, ad oggi ancora sconosciuti.
Le ricerche saranno condotte dal PALM (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), una nuova rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico, coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e sostenuta dalla Fondazione Umberto Veronesi. Il progetto avrà una durata di 5 anni e si svolgerà in vari Paesi europei, coinvolgendo sia adulti che bambini.
Siete interessati a sapere tutto sulla prima sperimentazione clinica in Europa con le CAR-NK contro la Leucemia Mieloide Acuta? Troverete spiegazioni dettagliate leggendo i seguenti articoli :
NUOVO DISPOSITIVO MEDICO POTREBBE AGEVOLARE LA RIABILITAZIONE DEI PAZIENTI NEUROLOGICI
Un nuovo dispositivo medico per pazienti neurologici verrà testato in uno studio di fattibilità precoce nel contesto di una collaborazione tra diversi centri di ricerca italiani. Uno studio di fattibilità precoce è un’indagine clinica su un piccolo numero di persone, volta a raccogliere informazioni su un dispositivo medico ancora in fase di sviluppo, che non possono essere ottenute attraverso valutazioni precliniche o di laboratorio. Questi tipi di sperimentazione permettono di sviluppare i dispositivi più efficientemente e più in linea con i reali bisogni dei pazienti, in quanto vengono utilizzati per valutare la nuova tecnologia sviluppata e individuare eventuali modifiche necessarie per la sua ottimizzazione.
Il dispositivo oggetto dello studio si chiama Arc e verrebbe integrato nel percorso di cura di pazienti con diverse condizioni neurologiche, per un confronto con la terapia standard. Arc guida i pazienti neurologici nello svolgimento di varie tipologie di esercizi direttamente presso il proprio domicilio, seguendo il progetto riabilitativo individuale prescritto dal medico. Consiste in un insieme di sensori di movimento e intelligenza artificiale che permettono di analizzare in tempo reale il movimento eseguito dai pazienti e riconoscere l’esecuzione corretta ed errata di ciascun esercizio. Inoltre, il medico può monitorare a distanza il paziente e avere accesso alle sue informazioni relative all’aderenza terapeutica e allo suo stato di salute, avendo anche la possibilità di videochiamarlo in caso di necessità.
Oltre a supportare il lavoro dei professionisti sanitari, il dispositivo, facile ed intuitivo, agevola le esigenze dei pazienti e facilita un percorso di cura svolto in un ambiente più confortevole, quale la propria casa.
Se siete interessati a leggere l’articolo completo, cliccate il link qui:
DIMOSTRATA L’EFFICACIA DEL PRIMO FARMACO PER LA MALATTIA RENALE CRONICA
Lo studio clinico DAPA-CKD ha dimostrato che il farmaco dapagliflozin (nome commerciale: Forxiga), nato come terapia contro il diabete 2 ed efficace anche contro lo scompenso cardiaco, può essere utilizzato nel trattamento della malattia renale cronica. Si tratta del primo farmaco nella storia ad avere un’indicazione specifica per questa malattia, rallentando notevolmente il suo decorso verso la dialisi.
La malattia renale cronica è una patologia cronica progressiva caratterizzata dalla diminuzione della funzione renale, prevalentemente causata da altre condizioni come diabete e ipertensione. Ciò significa che i reni hanno una ridotta capacità di filtrare le scorie metaboliche del sangue, causando una lunga serie di sintomi più o meno gravi in tutto l’organismo, fino a portare alla necessità di dialisi e trapianto di rene. La malattia renale cronica è anche associata ad un aumentato rischio di sviluppare complicazioni cardiovascolari. In Italia, le persone affette da questa patologia sono 6 milioni, cioè il 10% della popolazione; tuttavia è ancora fortemente sotto-diagnosticata, soprattutto negli stadi iniziali, quando i sintomi sono silenti.
L’approvazione di dapagliflozin è una svolta nel trattamento della malattia renale cronica in quanto costituisce ad oggi l’unica opzione terapeutica che, insieme alla diagnosi precoce, consente di rallentare la progressione della patologia. Lo studio clinico evidenzia che dapagliflozin riduce notevolmente il rischio di peggioramento della funzionalità renale e il rischio di morte cardiovascolare e renale anche in pazienti agli stadi più avanzati della malattia renale cronica. Questo farmaco è infatti in grado di modificare la progressiva evoluzione del danno renale e cardiovascolare, con una semplice assunzione orale quotidiana, rallentando l’entrata in dialisi anche di 10 anni. Considerato l’impatto positivo che dapagliflozin potrà avere su moltissimi pazienti, l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la sua rimborsabilità per i pazienti adulti.
I FARMACI ANTI-DIABETICI POTREBBERO RITARDARE L’INSORGENZA DEL PARKINSON DI 6 ANNI
È stato di recente osservato che l’insorgenza del Parkinson nei pazienti con diabete che assumono farmaci per questa patologia avviene mediamente 6 anni dopo rispetto alle persone che non assumono tali medicinali. I risultati sono stati raccolti nel Centro Parkinson e parkinsonismi di Milano e si basano su un’indagine effettuata su più di 8000 pazienti tra il 2010 e il 2019, suggerendo che i farmaci anti-diabetici potrebbero avere un’azione neuro-protettiva. Questo studio preliminare costituisce un punto di partenza per altri futuri studi nell’ottica di confermare l’ipotesi. Si vuole infatti investigare se sia possibile somministrare farmaci antidiabetici a persone non malate ma che presentano fattori di rischio importanti per il Parkinson. Se la proprietà neuro-protettiva dei farmaci anti-diabetici venisse confermata, sarebbe possibile ritardare l’insorgenza del Parkinson di un numero significativo di anni, posticipando il periodo più complicato nella patologia, che compromette molto la qualità di vita dei pazienti.
Se volete saperne di più, cliccate sul link qui sotto per leggere l’articolo a cura del Presidente della Fondazione Grigioni per il morbo di Parkinson e dell’Associazione italiana Parkinsoniani.
NUOVO FARMACO MIGLIORA LA MUSCOLATURA NEI PAZIENTI CON BPCO
Sono promettenti i risultati preliminari di uno studio clinico di fase 2 che documentano la potenziale efficacia di un farmaco che, associato all’esercizio fisico, migliorerebbe la muscolatura nei pazienti affetti da BroncoPneupatia Cronica Ostruttiva (BPCO).
La BPCO è una malattia respiratoria cronica causata da persistente infiammazione dei bronchi e difficoltà nello scambio gassoso a livello dei polmoni, che, protratti nel tempo, portano al danneggiamento degli alveoli polmonari. Se inizialmente i sintomi sono lievi e spesso poco riconoscibili, con il tempo si fanno sempre più gravi e difficili da gestire, fino a portare allo sviluppo di riacutizzazioni, periodi in cui i sintomi peggiorano improvvisamente e il paziente spesso deve essere ricoverato in ospedale.
È stato osservato che i pazienti con la BPCO presentano una riduzione della massa magra e debolezza dei quadricipiti e che tali fattori potrebbero predire l’ospedalizzazione causata da riacutizzazione della BPCO. Per questa ragione si è ipotizzato che disporre di un farmaco che migliora la forza dei muscoli degli arti inferiori, in associazione all’esercizio fisico, potrebbe essere d’aiuto nella gestione della patologia. Il farmaco appartiene ad una nuova classe di composti chiamati SARM ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica.
In un recente studio di fase 2, i pazienti trattati con tale farmaco hanno mostrato un aumento della massa magra e della forza delle gambe, confermando un suo potenziale beneficio se associato a esercizio fisico e riabilitazione polmonare. Sono stati identificati anche alcuni effetti avversi, principalmente riguardanti il fegato e i livelli di colesterolo nel sangue, che tuttavia sembrano essere transitori e reversibili. Gli studi successivi permetteranno di confermare l’efficacia del farmaco e potenzialmente aggiungerlo alla terapia della BPCO.
Potete trovare l’articolo di riferimento con più dettagli sullo studio al seguente link:
DAROLUTAMIDE, IL FARMACO CHE RIDUCE LA MORTALITÀ DEL TUMORE ALLA PROSTATA
La Commissione Europea ha approvato un farmaco, chiamato darolutamide, rivelatosi molto efficace contro il tumore alla prostata metastatico ormonosensibile (mHSPC). Lo studio clinico di fase 3 ARASENS ha infatti dimostrato l’efficacia del farmaco nell’inibire la crescita delle cellule tumorali, con ridotto impatto sulla vita quotidiana dei pazienti.
Nella maggioranza dei Paesi europei, il tumore alla prostata è il più frequente negli uomini. Solo in Italia, si stima che nel 2022 sono state fatte 40 500 nuove diagnosi. Esistono diverse varianti del tumore alla prostata, la più aggressiva delle quali è proprio quella denominata tumore della prostata metastatico ormonosensibile, a cui solo il 30% degli uomini affetti sopravvive più di 5 anni dalla diagnosi. Le opzioni di trattamento disponibili al momento per questa patologia sono la terapia ormonale aggiunta a chemioterapia o ad altri farmaci chiamati inibitori del recettore degli androgeni. Tuttavia, nessuna di queste terapie è in grado di ritardare la progressione della malattia e prolungare la sopravvivenza.
È stato dimostrato che la combinazione di darolutamide, terapia ormonale e chemioterapia può ridurre il rischio di morte per mHSPC del 32,5% rispetto alle combinazioni finora utilizzate. In più, oltre a prolungare la sopravvivenza e a ritardare quasi del doppio la progressione del tumore, salvaguarda la qualità di vita dei pazienti. Vista la grande potenzialità del famaco, altri studi clinici sono programmati o in corso per estendere l’utilizzo di questo farmaco ad un gruppo di uomini sempre più vasto con diverse varianti del tumore alla prostata.
NALTREXONE: NUOVO TRATTAMENTO CONTRO LA FIBROMIALGIA?
La fibromialgia è una patologia cronica caratterizzata da un dolore diffuso in tutto il corpo ed è stata definita “malattia invisibile” in quanto è difficilmente riconoscibile. Le persone colpite da questa malattia soffrono anche di disturbi dell’umore e generale peggioramento del benessere psico-fisico. Le cause della fibromialgia sono ancora sconosciute anche se si pensa che giochino un ruolo importante vari fattori, tra cui la neuroinfiammazione. Per quanto riguarda il trattamento, alcuni cambiamenti nello stile di vita e farmaci permettono di convivere meglio con la malattia, tuttavia non esiste una terapia risolutiva per la fibromialgia.
Di recente, alcuni studi clinici hanno permesso di osservare che il naltrexone a basse dosi riduce il dolore associato alla fibromialgia e migliora la qualità di vita dei pazienti. Il naltrexone è attualmente utilizzato per trattare i disturbi da uso di alcol e dipendenza da oppioidi. Nella fibromialgia, si è osservato che il farmaco ha effetti analgesici e antinfiammatori, andando a contrastare i meccanismi che scatenano il dolore diffuso caratteristico della malattia. Gli studi sembrano dunque dimostrare che il naltrexone a basse dosi può rappresentare un’opzione terapeutica sicura ed efficace nei pazienti con fibromialgia, anche se resta ancora da definire dosaggio esatto, frequenza di assunzione e durata della terapia.
Nell’articolo qui sotto potete leggere tutti i dettagli sugli studi condotti :
CHEMIOTERAPIA PER IL CANCRO AL SENO: STESSA EFFICACIA A DOSI MINORI
Il tumore al seno Her-2-positivo ad oggi rappresenta il 15% di tutti i nuovi casi di cancro alla mammella. Uno studio internazionale a lungo termine ha confermato che è possibile ridurre la chemioterapia utilizzata per trattare alcune forme iniziali di questo tipo di cancro. Ridurre l’intensità della chemioterapia (de-escalation) utilizzata nelle pazienti non riduce l’efficacia del trattamento e allo stesso tempo comporta una minore tossicità. L’analisi di efficacia ed effetti collaterali è stata effettuata a dieci dallo studio.
I ricercatori stanno inoltre elaborando un metodo per classificare le pazienti in base alla gravità del tumore e definire la dose necessaria in ogni caso specifico. Questo costituirebbe un importante strumento diagnostico a sostegno dei medici che prescrivono la terapia. In futuro, dunque l’obiettivo è personalizzare sempre di più i trattamenti oncologici, mantenendo alta l’efficacia ma riducendo al massimo i loro effetti tossici.
2 thoughts on “NOTIZIE DI RICERCA”
Avete notizie sul pemphigo di Hailey Hailey anche detto pemphigo familiare benigno?
Gentile Sig. Pisano, al momento non abbiamo nuove notizie sulla ricerca inerente alle pemfigo familiare benigno ma terremo in considerazione l’argomento per post futuri, nel caso in cui avessimo notizie relative al tema da condividere. La invito quindi a seguirci sul nostro sito web e sulla nostra pagina Facebook (https://www.facebook.com/profile.php?id=100087101042557) per non perdere eventuali aggiornamenti. Buona giornata!